Еднократната генна терапия може значително да забави прогресията на болестта на Хънтингтън, което потенциално проправя пътя за първото лечение, което променя хода на това рядко, наследствено мозъчно заболяване, съобщава научното списание “Нейчър“ (Nature).
В малко проучване с 29 души, които са били в ранните стадии на влошаване, свързано с болестта на Хънтингтън, участниците, които са получили висока доза от терапията директно в мозъка си, имат забавяне на заболяването със 75% за три години, в сравнение с тези в контролната група.
Ползата е статистически значима по няколко клинични показателя, според данни, публикувани тази седмица от uniQure, компания за генна терапия, базирана в Амстердам.